肌母细胞技术及产业前景无限
肌母细胞技术及产业前景无限
——光谷生物城罗盖肌母细胞研究院探访
文/湖北省政府参事 梁亚莉
今天，光谷生物城，一个千亿级的创新高地及产业正待破土而出。
肌母细胞技术开创全新空间
肌母细胞，即肌肉组织的前体细胞。上世纪七十年代，加拿大籍美国华裔科学家Peter K. Law（罗盖）教授发现，肌母细胞具有自我更新和促进肌纤维再生的能力，将含有人类整个基因组的肌母细胞移植到有遗传缺陷的骨骼肌等组织中，可有效修复细胞基因缺失，引导器官再生，从而有效治疗疾病。为此，罗盖教授发明了一系列独特的肌母细胞体外培育与临床治疗技术。1990年，罗盖教授首次对11个尚无有效疗法的单体基因遗传病肌营养不良症（DMD）病人进行肌母细胞移植治疗，取得显著成效。此成果于1990年7月发表于世界顶级杂志《Lancet》，比国际上号称“基因治疗之父”的发表还要早两年。
由于罗盖教授首创了用肌母细胞移植治疗心脏病的技术，2000 年，美国生理学学会希望将罗盖教授的这项成果申报诺贝尔奖，但因发现其为非美国籍科学家，故撤销了申报。事隔多年，越来越多的学者认为肌母细胞技术的价值至少不在获得诺奖的干细胞技术之下，肌母细胞技术的应用更是持续深化和拓展。90年代以来，罗盖教授成功治疗了280例DMD患者；1995年，罗教授获得用肌母细胞治疗癌证的专利；2002年成功运用肌母细胞技术治疗心脏病病人；2004年首创肌母细胞治疗II型糖尿病，同年首创肌母细胞抗衰老美容疗法，均获得超出传统疗法和“干细胞疗法”的显著成效。由此，罗教授获得了200多个国际发明专利，形成了系统的“平台技术”，为人类一系列肌源性、基因性“绝症”带来了新的希望。这理所当然地在美国乃至全球引起了高度关注。罗教授的一系列成果在全球多家顶级杂志发表，本人获得美国国家科学基金（NSF）、美国国立卫生研究院（NIH）等组织拨发的3000多万美元的肌母细胞研究基金，并亲自担任美国细胞治疗研究基金会主席。美国FDA连续五年批准肌母细胞移植的II、III期临床试验中每个病人收取7万至15万美元。 1999年，应美国白宫邀请，罗教授在白宫作了肌母细胞移植治疗的演讲，并被授予美国功勋奖。国际上已有20多个国家进入了肌母细胞治疗的FDA三期临床试验，成功治疗数百名患者。
当今人类疾病谱的变化显示，传染病在逐渐减少，而由于自身细胞、组织或器官坏死而导致的疾病越来越多。这些疾病仅通过手术和药物是不能解决的，通过细胞移植进行基因修复、器官再生将是新的方向，更是新的希望。从这个意义上讲，20世纪是药物治疗的时代，而21世纪则将是细胞治疗的时代。罗盖教授开创的肌母细胞技术无疑已站到了这一时代的制高点上。据粗略统计，全球心脏病、糖尿病、肌萎缩病、癌症等基因性、肌源性疾病病人已数以亿计。仅以此论，肌母细胞技术巨大的科技、社会、经济意义已无可估量！
光谷生物城的新高地
罗盖教授的杰出成就早已得到国内的关注。2009年10月，由我国驻加使馆推荐，退休移居加拿大的罗教授回国参加了六十周年国庆盛典，受到国家领导人的接见。2010年，经我国驻加使馆人员多次做工作，罗盖教授有意回国，以66岁高龄进入中组部的“千人计划”，位居前列。在北京、无锡 、武汉三地的积极争取下，罗教授最终选择武汉光谷生物城，开始了国内创业。
2010年12月31日，罗盖肌母细胞医学研究院武汉有限公司（简称罗盖公司）在光谷生物城正式成立，注册资本5000万元。公司的目标，是建立一个集肌母细胞技术深入研发、生产、培训、治疗为一体的“肌母细胞技术中心”，使这一前沿技术能建立起完整的价值链、产业链。而罗盖教授本人则是这一“中心”无可替代的核心竞争力。一是作为肌母细胞技术的原创者，在深入研发上的优势无可替代。回国创业后，不仅公司本身拥有全球著名科学家2人，博导2人、外籍或海归技术人员6人，而且还有分布在国外有关研究机构的学生，在继续研发上能不断推进。2011年至2014年，罗教授在全球重要学术期刊上发表重要论文4篇，撰写和主编了两本教材，在美国、澳大利亚、欧盟申请了7项专利，始终引领着细胞技术的创新前沿。二是公司拥有罗盖教授多年创立的人体肌母细胞培育技术，是公司独享的自主知识产权，可形成规模化生产能力，打造全球独一无二的生产基地。三是在肌母细胞治疗、培训上也很难有机构能与罗盖教授本人相比。因此，这将是全球唯一的一个肌母细胞全方位的科技平台和产业基地。
这一基地的发展潜力极为可观。仅在国内，目前就有 1.1亿心脏病人、2千万癌症病人、1亿 糖尿病人、1千万肌萎缩和肌损伤病人 。仅按1%计，就有 240万人，如按所需肌母细胞15万元/人计（不是实际定价），就达 3600 亿元人民币。肌母细胞治疗技术在国外推进得更快，面向国外需求，按美国FDA批准的每例病人收取15万美元的标准，市场之大显而易见。完全可以说，这将是一个引领全球的创新高地，一个千亿级的高成长性新兴产业，一个可延伸扩展至更多科技、产业领域的创新极、增长极，其社会、经济、科技效益无可限量！它不仅对于光谷、武汉，而且对于全省，都应当成为促创新、转动力，惠民生的重大抓手。
全力支持 加速成长
东湖高新区管委会特别是生物城的领导在争取罗盖教授落户光谷上做了大量工作，不仅授予罗盖教授500万元奖励，而且承诺3000万元支持，提供相关用房和土地。罗教授来到光谷后，生物城的领导亲自帮助办理各项手续，安排相关工作，使公司的创建得以迅速推进。
几年来，罗盖公司在建设肌母细胞研发、生产、治疗、培训一体化的中心上做了大量工作。
一是完成一期项目建设，建成实验室厂房681平米，并通过了湖北省食品药品监督管理局洁净厂房标准的验收；建成科研办公区519平米。于 2011年11月投入使用。
二是资质申请。根据原卫生部关于细胞移植属于三类医疗技术的规定，申请中国医师协会的鉴定。2013年2月28日，中国医师协会在北京召开了“肌母细胞治疗技术”专家论证会，结论是：“肌母细胞治疗技术明显创新，国际领先，安全有效，符合第三类医疗技术法规，可在中国首先开展肌肉萎缩和心脏病的临床试验，推广应用可获得极大社会和经济效益”。今年5月，国务院已取消第三类医疗技术的准入审批，这就完全打开了肌母细胞在国内临床应用的空间。
三是开展临床合作。公司已与上海同济大学附属东方医院开展了动物试验合作，进行的四例猪的心脏细胞移植试验及肌母细胞治疗小鼠癌症的试验，取得了非常好的效果。在武汉红桥医院和北京海军总院免费进行了6例肌肉萎缩等病症的细胞移植治疗，均疗效显著且安全可靠。下一步，公司还将积极与2－3家三甲医院合作，完成更多的肌肉萎缩症、心脏病、II型糖尿病、癌症等病人的临床治疗及研究。
四是积极进行培训。罗盖教授团队先后对北京安贞医院、上海同济大学东方医院、北京军区总院、武汉协和医院进行了相关临床医师和技术人员的培训。
在积极推进建设的过程中，也遇到了非公司自身能解决的一些困难。
一是由于公司属企业性质，按规定不能向卫计委直接申报三类医疗技术，必须与公立三甲医院合作，由医院申报。医院向卫计委申报必须有临床数据；而医院要取得临床数据必须进行临床试验，临床试验则又要卫计委审批。显然这是一个难解的审批怪圈，困扰了公司几年。近日，国家已取消三类医疗技术临床应用的行政审批，审批怪圈原则上已清除，企业希望省里能尽快落实。
二是由于肌母细胞是国际最前沿的技术，虽在国外已有20多个国家在推进，但国内很多医院甚至一些院士专家都不甚了解。加上一些其它因素，使国内的一些医院对这项技术的临床应用并不积极。甚至有的病人家属强烈要求用肌母细胞移植治疗心脏病，医院方都予以拒绝。这导致这一前沿技术在国内应用迟缓。
三是由于营业执照上没有将肌母细胞的“生产和销售”纳入经营范围，因此，公司目前只能免费向合作医院提供肌母细胞。要在营业执照中加上“生产销售”，工商局说要有药监或卫生部门的许可，而药监说这不是药物，卫生部门又说没有肌母细胞这一目录，因此都不予理睬。至今公司都没有取得“生产销售”肌母细胞的合法资格，免费提供又能维持多久？与创新技术的推广、转化的需要相比，这一瓶颈显然亟待破除。
可以说，上述困难，焦点都在于国内有关规定和相关机构人员的眼界已远远落后于创新发展的潮流，折射出创新转化在制度、机制、政策和应用环境上的种种弊端和制约。事实上，许多到罗盖教授公司去实地考察了解的专家和领导，无不对罗教授的创新成果表示惊叹，对其以66岁功成名就之身，放弃国外优越生活，毅然回国创业表示敬佩。政府有责任全力帮助这样一个国际顶尖的科学家和创新成果尽快在国内落地、生根、开花。为此，建议省里予以高度关注，
一是省领导带队到罗盖公司进行专题调研考察；
二是对相关问题进行协调，特别是需要对束缚创新应用转化的东西要以改革的精神予以克服，至少应“特事特办”，让罗盖公司能尽快步入产业化、高成长的轨道。
三是对罗盖公司发展所需要解决的具体问题进行专项研究，提出解决方案迅速实施。鉴于罗盖教授及其团队主要是专业人员，对国内相关事务不甚熟悉，应组织专门小组帮助他们解决创建和产业化扩展中的具体问题。
四是为肌母细胞这一重大创新技术的宣传、推广、应用提供应有的组织、协调、支持。
如行动迅速有力，完全可以期待，一个引领全球的肌母细胞创新高地和产业将在光谷迅速崛起！